帕金森病,常被稱為“沉默殺手”,全世界超千萬患者飽受手腳顫抖、肌肉僵硬、動作遲緩等癥狀折磨。隨著人口老齡化加劇,預計到2040年,全球患者總數將攀升至1400萬!
今年4月,全球頂尖科技期刊《Nature》發表的一項研究顯示,美日兩國科研團隊取得顯著突破——美國團隊使用胚胎干細胞干預帕金森病,患者每日自主活動時間從0.5小時大幅延長至3.2小時;日本團隊則利用誘導多能干細胞療法,使患者運動功能(如肢體協調性、步行速度等)平均提升20.4%。
這個曾被視為“無解”的疾病,如今真的能被干細胞療法攻克嗎?
01、活動時間激增3小時,帕金森病迎來曙光?
帕金森,最典型的癥狀就是身體不受控制的抖動。究其根源,在于患者大腦中制造多巴胺(負責傳遞運動指令)的神經元大面積死亡,導致運動指令無法正常傳達。專家認為,唯有修復或替換受損神經元,才能實現真正意義上的好轉。
當前,帕金森病的主要手段仍是藥物干預。但臨床數據表明,大約用藥5年后,效果可能下降或消失,且無法阻止病情持續惡化,患者最終仍可能面臨癱瘓。
2021年前后,美國斯隆-凱特林癌癥中心與BlueRock制藥公司合作,將人類胚胎干細胞分化出的“多巴胺神經細胞”植入12名患者大腦。一年半后,該細胞在大腦內穩定存活并產生多巴胺,患者每天自主活動時間從原來的30分鐘大幅增加至192分鐘。
而日本京都大學則將誘導多能干細胞(iPSC)培養出的“多巴胺神經細胞”移植到7名患者體內,兩年內患者的多巴胺分泌恢復正常,運動功能平均提高了20.4%。
值得關注的是,上述兩項研究中,所有受試者均未發現細胞異常增殖或排斥反應,該研究首次在人體明確驗證了干細胞移植的有效性。
此外,《Aging》期刊指出,機體老化是誘發帕金森的主因,該癥平均發生年齡約為60歲,其典型癥狀與人體衰老引起的步態拖曳、姿勢不穩高度相似。而老化的本質,正是由于人體“萬能替補”干細胞的匱乏。
在此背景下,干細胞迅速成為抑衰領域的科研焦點。2006年,日本京都大學山中伸彌教授憑借四個轉錄因子,讓小鼠成體細胞一鍵還原至0歲,變回到種子狀態的干細胞(iPSC),一舉拿下諾獎。
受此啟發,其研究顧問、干細胞臨床應用先鋒Yoshiki Sawa教授,主導研發研發出Revistem專項因子,該成果經日本厚生勞動省認證推進,最終轉化為內源性干細胞再生制劑“賽.諾.瑞stemax”,現已通過亞馬遜、京JD東等國際平臺進入中國市場。
霍金曾以殘缺之軀表示:干細胞技術有望攻克一切難題。
02、帕金森新藥問世,或將造我國福數百萬患者
《中國帕金森病治療指南》指出,我國65歲以上老年人群帕金森病患病率為1.7%,80歲以上人群的患病率則超過4%。預計到2030年,我國帕金森病患者數量將達500萬。面對如此龐大的患者群體,醫學界對創新療法的探索尤為迫切。
早在2024年,上海東方醫院與士澤生物聯合,啟動了帕金森新藥“iPSC衍生細胞藥(XS228注射液)”的臨床試驗,結果顯示:58%的受試者運動評分改善超40%,部分人恢復了自主進食和獨立行走。
更令人振奮的是:一位68歲受試者在干細胞干預下,實現十年來的首次減藥,藥量比此前減少整整60%。
相對美國、日本而言,上海東方醫院的干細胞療法不僅有效緩解帕金森癥狀,更讓患者在寫字、使用筷子、使用手機等精細活動方面得到改善,幫助患者回歸社會角色。
在政策與產業雙輪驅動下,近年來我國干細胞領域發展迅猛。截至目前,全國已有15家三甲醫院開設“細胞治療門診”,具備資質的干細胞臨床研究機構數量多達160家。此外,我國還批準了6家外資企業在華開展干細胞相關生產活動,并積極引進日本“賽.諾.瑞stemax”等國際前沿抑老科技品。
據業內透露,賽.諾.瑞stemax是基于“激活自體干細胞”的思路研發而成,無需手術或外部注入,通過其中的Revistem專項因子即可有效喚醒體內“休眠”的干細胞,促進機體新陳代謝,從而達到延緩老化的目的。
憑借“諾獎技術”的支撐,2020年該品進駐京JD東平臺后,在北上廣深等城市產生了一定市場反響。平臺大數據顯示,其累計評論已超萬條,提及“精力提升、狀態大好”的用戶不在少數。
誠如業內人士所言:“干細胞不是神話,而是科學的必然”!
03、研究成果頻出,中國成為干細胞圣地指日可待
2025年,國內關于干細胞研究的成果層出不窮:國內首個干細胞藥物上市、三甲醫院開設干細胞門診、干細胞藥物入駐電商平臺……
種種利好信息下,有業內人士樂觀預測:中國干細胞產業正迎來飛速發展期,或許在不遠的將來,將取代日本,成為下一個在學術科研和產業落地同時開花的“干細胞圣地”。
本文鏈接： Nature重磅！干細胞療法成功使帕金森患者告別顫抖，或造福1400萬人http://m.sq15.cn/show-11-22760-0.html
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