近日,華東理工大學教授楊弋和陳顯軍組成的研究團隊,在《藥理科學趨勢》發表綜述文章,對利用熒光RNA及其生物傳感技術的工作原理、在藥物研發中的應用價值和所面臨的關鍵問題進行了全面梳理。
隨著人們對RNA在疾病中功能和關鍵作用的理解加深,以及RNA相關技術的快速發展,基于RNA的治療方法已成為預防和治療人類多種疾病的一種革命性策略。
文章系統介紹了熒光RNA(FR)及其生物傳感技術(FRB)的發展歷程以及最新研究進展。而在藥學研究中,FR技術可以助力RNA藥物和小分子藥物的研發。
一方面,FR和FRB的熒光信號能夠指示RNA藥物的分布和降解情況、評估RNAi的干擾效率、mRNA分子的翻譯活性以及RNA適配體的靶向效率等,對于理解致病性RNA和RNA藥物的折疊、代謝動力學和亞細胞定位至關重要。同時,基于FR和FRB精確的藥代動力學與藥效學分析、藥物療效評估和治療監測方案,可幫助臨床醫生優化藥物劑量、最小化副作用并提高治療效果。
另一方面,FR在篩選靶向RNA以及針對生物酶或疾病相關信號通路的先導化合物方面,也具有重要作用。此外,通過對FR標簽進行特定化學修飾,可將RNA修飾酶的活性與FR熒光信號關聯,從而為篩選RNA修飾酶的抑制劑或激活劑提供一種通用方法。FR還可用于評估靶向細胞信號通路的小分子先導化合物對RNA表達的調控作用。這些應用進一步凸顯了FR在藥物發現中的多功能性及其潛在的臨床應用前景。
整體而言,FR和FRB技術已成為RNA生物學研究與藥物研發的有力工具。未來,其將在加速安全有效藥物的發現與開發中發揮關鍵作用,助力于預防和治療各類疾病,從而改善人類健康。
相關論文信息:http://doi.org/10.1016/j.tips.2025.05.006
本文鏈接:新綜述全面剖析熒光RNA技術在藥物研發中的應用潛力http://m.sq15.cn/show-11-22984-0.html
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