日前，由南開大學化學學院教授、藥物化學生物學國家重點實驗室PI陳悅團隊發明的候選新藥ACT001獲得國家藥品監督管理局批準，正式進入III期臨床試驗階段。
有關資料顯示，大約20%的癌癥患者在一生中會發生腦轉移。由于新藥研發難度巨大，且血腦屏障的存在，使得絕大多數藥物入腦困難。因此，放療成為腦瘤患者的最常用治療手段之一。然而相比普通放療，高端放療并未能明顯提高絕大多數多發性轉移瘤患者的生存期。
陳悅團隊歷時15年，自主研發了一例可突破血腦屏障，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腫瘤新藥——ACT001，并在全球陸續開展了十余項臨床試驗。
研究團隊介紹，不久前公布的聯合全腦放療IIb期臨床試驗結果顯示，ACT001能夠很好地與免疫檢查點藥物和放化療產生協同效果。相比單純放療組，ACT001聯合放療顱內有效率提高約2倍，其中針對小細胞肺癌腦轉移瘤患者，中位生存期延長53%(9.5個月vs6.2個月)；如果進一步聯合免疫檢查點藥物，小細胞肺癌腦轉移患者生存期可延長75%(14.7個月vs8.4個月)，非小細胞肺癌腦轉移患者則能實現生存期翻倍(11.4個月vs4.7個月)。
“臨床試驗表明，ACT001在放療增敏、減毒及延長晚期患者生存期方面的顯著優勢。無論是針對膠質瘤、腦轉移瘤，還是聯合顱外放療減毒增敏，ACT001都有望成為首個放化療與免疫治療增敏的藥物，為廣大癌癥患者帶來更安全、有效的治療選擇，推動放療領域的創新與突破。”陳悅說。
ACT001目前已先后獲得孤兒藥資格、兒童罕見病資格、快速通道等5項歐美發達國家重要資質認定，其中美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的“兒童罕見病資格”是我國獲得該認定的首個品種。2025年1月，ACT001被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）納入我國“突破性治療品種”名單。
據了解，III期臨床試驗預計全國有50家醫院參與，包括中國醫學科學院腫瘤醫院、中山大學腫瘤防治中心、北京大學腫瘤醫院等全國知名醫院。
本文鏈接：南開團隊原創抗腫瘤新藥獲批進入III期臨床試驗http://m.sq15.cn/show-11-26254-0.html
聲明：本網站為非營利性網站，本網頁內容由互聯網博主自發貢獻，不代表本站觀點，本站不承擔任何法律責任。天上不會到餡餅，請大家謹防詐騙！若有侵權等問題請及時與本網聯系，我們將在第一時間刪除處理。
上一篇： 首個全國科普月特別節目即將播出
下一篇： 橡膠行業創新研發技術中心正式揭牌