近日，中國科學院院士、杭州醫學研究所研究員譚蔚泓領銜，研究員劉湘圣、謝斯滔等組成的團隊與杭州醫學所眼科研究中心、溫州醫科大學教授吳文燦團隊聯合研發的創新藥物——核酸適體偶聯藥物（ApDC）成功獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥認定。這是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯藥物。這不僅是中國科研團隊的重要突破，也有可能為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。
孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設立的“孤兒藥認定”機制，對孤兒藥的研發提供一系列政策支持如加快審批、稅收減免等。此次ApDC獲得FDA孤兒藥認定，不僅意味著它的療效和安全性等科學價值得到了權威機構的認可，還將極大地推動它的臨床轉化。
葡萄膜黑色素瘤發病部位位于眼睛的葡萄膜，是不常見卻極為兇險的眼部腫瘤。葡萄膜黑色素瘤早期癥狀往往不明顯，確診時許多患者已進入晚期。更嚴重的是，這種腫瘤極易通過血液擴散，尤其是轉移到肝臟，一旦發生轉移，患者的平均生存期不足一年。
目前，全球針對原發性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術、放療等傳統方式，盡管在短期內能夠一定程度上控制病情，但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷，嚴重時甚至導致失明，且難以有效防止腫瘤轉移的發生。
此次研發的ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創新藥物。作為智慧型藥物，ApDC堪稱眼癌治療領域的“黑科技”，針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉移腫瘤等疾病，能夠精準攻擊癌細胞，副作用少，安全性高。
它的創新點在于使用核酸適體這一靶向分子，精準鎖定癌細胞并釋放藥物，“毒性藥物”作為子彈頭，一旦找到目標，攜帶的藥物便被精準釋放到腫瘤細胞中，從內部摧毀癌細胞，減少對健康組織的傷害，實現更高效、更安全的治療效果。
“團隊的大量動物實驗研究結果表明，研發的這款ApDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉移風險，展現出非常優異的抗腫瘤效果。”研發團隊負責人介紹，“下一步我們將推進臨床試驗，爭取早日投入實際應用，為更多患者帶來生命的轉機。”
本文鏈接：自主創新藥研究獲國際機構認定?有望助力罕見病治療http://m.sq15.cn/show-12-570-0.html
聲明：本網站為非營利性網站，本網頁內容由互聯網博主自發貢獻，不代表本站觀點，本站不承擔任何法律責任。天上不會到餡餅，請大家謹防詐騙！若有侵權等問題請及時與本網聯系，我們將在第一時間刪除處理。
上一篇： 霍英東教育基金會第十九屆高等院校青年科學獎和教育教學獎頒獎大會舉行
下一篇： 空間引力波探測相位計研究獲進展