靶向表觀遺傳編輯初顯治病潛能
科技日報北京3月1日電 (記者張夢然)據最新一期《自然》雜志發表的一項小鼠研究，意大利IRCCS圣拉斐爾科學研究所的科學家展示了無需永久性基因組編輯，也可對一個控制膽固醇水平的基因做到長效抑制。這一名為“靶向表觀遺傳沉默”(即不用直接改變DNA序列就可改變基因功能)的效果在小鼠中持續了近1年，令循環膽固醇水平下降。研究結果展示了表觀遺傳沉默治療疾病的潛力。
改變疾病相關基因的表達，有望治療人類疾病。基因組編輯方法已經取得了一些成功，但有人擔心，破壞DNA引入序列變化可能會導致不需要的變異或意料之外的脫靶活性。表觀遺傳編輯是一種有吸引力的替代方案，它改變修飾DNA的化學組卻不改變基因序列，但想要讓目標基因“持續沉默”仍難以實現。
研究人員此次描述了一種方法以沉默小鼠Pcsk9基因，這個基因會產生一個蛋白質，能促進一種稱為低密度脂蛋白的膽固醇的蛋白受體降解。他們篩選了能識別目標基因的不同DNA結合平臺，發現鋅指蛋白效果最好。然后團隊使用脂質納米粒子將表觀遺傳編輯裝置遞送到小鼠的血液，脂質納米粒子進而循環到肝臟。一次注射表觀遺傳修改器，能實現有效、持續沉默小鼠的Pcsk9基因，使循環PCSK9蛋白水平幾乎減半，且效果長達330天(實驗結束時)。
進一步改進該方法，可降低PCSK9蛋白水平至傳統基因編輯的水平(高達75%)。研究人員指出，這一發現是一種概念驗證，尚需更多研究，但經過評估，這一平臺或可為開發使用表觀遺傳沉默的療法建立基礎。
【總編輯圈點】
關于生命的大量底層信息被編碼在基因里。基因就像生命的核心“劇本”，它決定著我們是單眼皮還是雙眼皮，是黑眼睛還是藍眼睛。甚至一些疾病，也可以在基因層面追溯到病因。從基因測序到基因編輯，再到靶向表觀遺傳沉默，意味著人類正在掌握越來越多的科學技術手段，破譯生命的底層信息，影響甚至改變它的作用。
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