基因治療對于遺傳病患者來說是一種很有前景的治療方案，但技術挑戰仍然存在：表達治療蛋白質的細胞會被患者的免疫系統作為“入侵者”攻擊、消滅或中和，從而使治療無效。1月2日，美國貝勒醫學院一研究團隊在《自然-生物技術》發表其研究成果，通過修飾RNA分子，能夠像打開電燈開關一樣精準調控哺乳動物的基因表達，從而克服上述挑戰。
上世紀六七十年代，科學家首次提出基因治療的概念，即在人體內引入一個正常基因來取代突變基因，達到治療目的，可以用于治療鐮狀細胞貧血和血友病等先天性基因缺陷疾病。現在，基因治療取得了長足的進步，甚至可以治療某些癌癥，相關研究非常活躍。
在該研究中，研究人員在RNA分子中插入了類似于“停車標志”的基因代碼，能夠切割RNA，使其在默認狀態下不產生蛋白質。同時修飾了“停車標志”旁邊的部分，使其能夠與四環素等小分子藥物結合，此時“停車標志”就會被掩蓋，從而在患者體內產生所需的治療蛋白質。如果去除四環素或減少劑量，就可以讓RNA停止或減少產生治療蛋白質，因此又可以提高基因調控的精準度。
該研究的主要負責人、貝勒醫學院教授Laising Yen表示，控制哺乳動物細胞基因表達對于安全有效的基因治療至關重要。但目前學術界在哺乳動物細胞中使用的幾種基因調控系統，還沒有一種被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于臨床。主要是因為這些系統使用的調控蛋白對人體是外來的，會引發免疫反應。而這項研究則不存在這個問題，可以全程使用FDA允許的四環素劑量，并且能夠根據疾病發展階段或患者特定需求來調整治療蛋白質的用量。
目前，該方法已在小鼠和人體細胞中進行過實驗，具有較好的長期穩定性。該成果若能用以臨床，將有助于提高基因療法的安全性和有效性。在未來，當進行基因治療的患者接收到修飾后的RNA，就相當接收到了一份指導手冊，將通過服用精確劑量的四環素等藥物，確保體內生成合適水平的治療蛋白質。
相關論文信息：https://doi.org/10.1038/s41587-023-01989-0
本文鏈接：基因治療新方法可像“開關”一樣精準控制基因表達http://m.sq15.cn/show-11-2017-0.html
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