直播時(shí)間：2025年7月9日（周三）22:00——23:30
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【直播簡(jiǎn)介】
2025年7月9日，F(xiàn)rontiers Forum Deep Dive series （Frontiers 論壇 深潛系列）線上活動(dòng)將于北京時(shí)間晚上10:00-11:30首次和大家見(jiàn)面。Frontiers Forum是一系列由Frontiers主辦的線上線下研討會(huì)，匯聚諾貝爾獎(jiǎng)得主及眾多知名科學(xué)家，共同推動(dòng)以科學(xué)為主導(dǎo)的解決方案，以應(yīng)對(duì)人類面臨的重大挑戰(zhàn)——涵蓋氣候變化逆轉(zhuǎn)、生物多樣性保護(hù)以及健康與福祉提升等領(lǐng)域。每場(chǎng)活動(dòng)都吸引著來(lái)自世界各地的頂尖研究人員、政策制定者與創(chuàng)新者參與。誠(chéng)邀您與知名研究學(xué)者及思想領(lǐng)袖共聚，探索與研討應(yīng)對(duì)當(dāng)今時(shí)代重大挑戰(zhàn)的突破性解決方案。
罕見(jiàn)病影響著數(shù)百萬(wàn)的人群，卻因高昂研發(fā)成本與有限市場(chǎng)規(guī)模迫使定價(jià)高企，導(dǎo)致多數(shù)疾病缺乏有效療法。這種困境造成研發(fā)資金不足與患者診療缺口。一種低成本、便攜式的藥物制備設(shè)備能否讓公平、可負(fù)擔(dān)的精準(zhǔn)醫(yī)療真正觸手可及？
最新發(fā)表于Frontiers旗艦刊Frontiers in Science的一篇研究顯示，科學(xué)家團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造性地研發(fā)了NANOSPRESSO模式，其通過(guò)融合核酸藥物與納米遞送平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)了革命性的臨床即時(shí)制備方案：醫(yī)院藥劑師可在患者床旁通過(guò)類咖啡膠囊的模塊化系統(tǒng)，快速、低成本生產(chǎn)個(gè)性化核酸納米藥物。該模式將徹底變革罕見(jiàn)病臨床治療體系，為全球數(shù)千萬(wàn)患者（尤其是醫(yī)療資源匱乏群體）提供精準(zhǔn)治療新途徑，實(shí)質(zhì)性推動(dòng)全球用藥公平性。
誠(chéng)邀您參加本次線上研討會(huì)，與文章作者一同深入探討NANOSPRESSO如何提升個(gè)性化核酸療法的可及性，尤其是推動(dòng)其在資源匱乏環(huán)境中的廣泛應(yīng)用，并一起交流如何應(yīng)對(duì)相關(guān)法規(guī)挑戰(zhàn)。專家小組還將分享NANOSPRESSO為罕見(jiàn)病領(lǐng)域帶來(lái)的變革與新機(jī)遇，助力全球健康事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
【會(huì)議議程】
1. 為何罕見(jiàn)病亟需新模式：個(gè)性化藥物制備去中心化的必要性
2. 核酸療法的制藥與監(jiān)管壁壘突破路徑
3. 本地化生產(chǎn)的質(zhì)量保障與普惠機(jī)制：實(shí)操、監(jiān)管及倫理框架
4. RNA及脂質(zhì)納米顆粒（LNP）療法：從應(yīng)對(duì)疫情到個(gè)性化罕見(jiàn)病治療
5. NANOSPRESSO：支持床旁核酸納米藥物制造的可擴(kuò)展平臺(tái)
6. 前瞻路徑規(guī)劃 | 圓桌討論及答疑
【嘉賓介紹】
Prof Raymond Schiffelers，荷蘭烏得勒支大學(xué)醫(yī)學(xué)中心納米醫(yī)學(xué)教授，CDL 研究負(fù)責(zé)人。Raymond Schiffelers 教授是納米醫(yī)學(xué)和藥物靶向遞送領(lǐng)域的領(lǐng)軍專家。他的開(kāi)創(chuàng)性研究專注于開(kāi)發(fā)基于納米顆粒的精準(zhǔn)藥物遞送系統(tǒng)，重點(diǎn)涵蓋靶向腫瘤血管、siRNA遞送高分子開(kāi)發(fā)，以及利用細(xì)胞外囊泡作為新型藥物遞送與診斷模板。
Schiffelers 教授是多個(gè)歐洲合作項(xiàng)目的關(guān)鍵人物，同時(shí)是國(guó)際細(xì)胞外囊泡學(xué)會(huì)（ISEV）創(chuàng)始成員，并曾任歐洲納米醫(yī)學(xué)技術(shù)平臺(tái)（ETPN）主席。
他積極參與政策與監(jiān)管框架設(shè)計(jì)，推動(dòng)納米技術(shù)在現(xiàn)代醫(yī)療中的安全與高效應(yīng)用。近期，憑借其在癌癥治療智能納米顆粒研究領(lǐng)域的突出貢獻(xiàn)，Raymond 獲得了歐洲研究委員會(huì)（ERC）頒發(fā)的高級(jí)研究員資助（Advanced Grant）。
Sabine Fuchs 教授為烏得勒支大學(xué)醫(yī)學(xué)中心副教授、兒科醫(yī)生，專注于代謝性疾病研究，同時(shí)擔(dān)任烏得勒支再生醫(yī)學(xué)中心（RMCU）首席研究員。
Sabine 擁有藥學(xué)及醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的博士及博士后學(xué)位，并曾在哈佛醫(yī)學(xué)院完成實(shí)習(xí)培訓(xùn)。她結(jié)合兒科訓(xùn)練與代謝性疾病領(lǐng)域博士背景，目前領(lǐng)導(dǎo)一支多學(xué)科團(tuán)隊(duì)，聚焦罕見(jiàn)遺傳和代謝病的診斷與治療，包括肝臟類器官技術(shù)、功能基因組學(xué)及生物樣本庫(kù)的前沿研發(fā)。
Sabine 榮獲多項(xiàng)重要獎(jiǎng)項(xiàng)，包括ERC新星學(xué)者項(xiàng)目（ERC Starting Grant）和Elisabeth von Freyburg Penning獎(jiǎng)。她致力于提升患者護(hù)理，并在TULIPS（兒科科學(xué)青年領(lǐng)袖培養(yǎng)項(xiàng)目）、EUREKA轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)認(rèn)證項(xiàng)目等教育和人才培養(yǎng)計(jì)劃中開(kāi)展臨床科研人才培養(yǎng)工作。
Alexandre Ceccaldi 博士現(xiàn)任歐洲納米醫(yī)學(xué)技術(shù)平臺(tái)（ETPN）秘書長(zhǎng)，全面領(lǐng)導(dǎo)歐洲納米醫(yī)學(xué)議程——涵蓋130多家學(xué)術(shù)、工業(yè)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的合作網(wǎng)絡(luò)。他也是歐洲NOBEL項(xiàng)目協(xié)調(diào)人，推動(dòng)診斷、靶向藥物遞送、再生醫(yī)學(xué)和數(shù)字健康等多領(lǐng)域協(xié)同發(fā)展。
Alexandre 畢業(yè)于皮埃爾-瑪麗·居里大學(xué)生物學(xué)博士，并擁有 AgroParisTech 工程師學(xué)位。其職業(yè)生涯深耕癌癥前沿研究及干細(xì)胞療法領(lǐng)域，曾主導(dǎo)法國(guó)首個(gè)國(guó)家級(jí)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞與醫(yī)療應(yīng)用公共聯(lián)盟（INGESTEM）的管理工作。
Alexandre 堅(jiān)信醫(yī)療創(chuàng)新能夠改變數(shù)百萬(wàn)患者生活，并始終致力于團(tuán)結(jié)歐洲納米醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，推進(jìn)協(xié)作機(jī)制，推動(dòng)創(chuàng)新技術(shù)在全歐洲加速臨床轉(zhuǎn)化，從而改善廣大患者的預(yù)后。
Alexandra Heumber Perry 作為瑞士稀有病國(guó)際組織（Rare Diseases International）首席執(zhí)行官，是一位成就卓著的全球健康領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者，職業(yè)生涯始終致力于提升疾病患者、尤其是被忽視及弱勢(shì)群體的醫(yī)療政策改善。
擁有二十余年國(guó)際政策、患者倡導(dǎo)和公共事務(wù)經(jīng)驗(yàn)，Alexandra 曾為《柳葉刀》委員會(huì) (The Lancet Commission) 及世界肥胖聯(lián)合會(huì) (World Obesity Federation) 等多家國(guó)際權(quán)威機(jī)構(gòu)提供咨詢。她創(chuàng)立了國(guó)際肌痛性腦脊髓炎聯(lián)盟，極大提升該病在世界衛(wèi)生組織（WHO）及政策制定者中的關(guān)注度。她曾任“被忽視疾病藥物倡議（DNDi）”政策事務(wù)主管，實(shí)現(xiàn)了被忽視疾病監(jiān)管領(lǐng)域的重要政策變革，亦曾在無(wú)國(guó)界醫(yī)生組織（Médecins Sans Frontières）及加拿大衛(wèi)生部任職。
作為現(xiàn)任稀有病國(guó)際組織首席執(zhí)行官，Alexandra 推動(dòng)全球戰(zhàn)略，提升稀有病認(rèn)知度，改善相關(guān)診斷、治療和護(hù)理的可及性，為世界范圍內(nèi)的稀有病患者爭(zhēng)取權(quán)益，積極改善其生活質(zhì)量。
Olivia Lewis 作為烏得勒支大學(xué)博士研究生，專注于藥物監(jiān)管科學(xué)研究。在NANOSPRESSO-NL項(xiàng)目中，Olivia 的主要職責(zé)及其博士課題，聚焦于高質(zhì)量、個(gè)體化核酸納米藥物局部制備過(guò)程中的監(jiān)管路徑及相關(guān)挑戰(zhàn)的研究。
她擁有分子生物科學(xué)及全球健康兩項(xiàng)碩士學(xué)位，熱衷于跨學(xué)科復(fù)雜問(wèn)題，致力于搭建科學(xué)創(chuàng)新與社會(huì)需求之間的橋梁，通過(guò)更智能、更有前瞻性的藥品監(jiān)管，促進(jìn)公共衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展。Olivia 致力于推動(dòng)對(duì)這些復(fù)雜難題的創(chuàng)新理解、視角及解決方案的形成。
關(guān)于 Frontiers in Science
Frontiers in Science 是 Frontiers 最新全力打造的一本旗艦期刊，于2023年2月28日正式發(fā)布。期刊以邀請(qǐng)制的方式發(fā)表經(jīng)同行評(píng)審的、具有杰出影響力學(xué)者的最新變革性研究，期待構(gòu)建一本以 “推進(jìn)科學(xué)解決方案，實(shí)現(xiàn)健康星球上的愉悅生活” 為核心目標(biāo)的跨學(xué)科開(kāi)放獲取期刊。
了解期刊詳情請(qǐng)?jiān)L問(wèn)期刊官網(wǎng)：
http://www.frontiersin.org/journals/science
本文鏈接：如何讓納米藥物像取咖啡一樣簡(jiǎn)單？NANOSPRESSO引領(lǐng)精準(zhǔn)醫(yī)療新時(shí)代|深潛系列http://m.sq15.cn/show-11-23021-0.html
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