近日，兩項有關1型發作性睡病（NT1）的研究（FirstLight和RadiantLight）成果在2025年世界睡眠大會期間上公布。研究顯示，與安慰劑相比，Oveporexton在治療1型發作性睡病的廣泛癥狀均獲得統計學顯著性的改善。
據了解，1型發作性睡病是一種由大腦中食欲素神經元缺失引起的慢性、罕見神經系統疾病，會導致一系列生理功能受損，并可能嚴重影響患者生活的各個方面。但現有標準治療只能改善部分癥狀。
“1型發作性睡病表現為日間過度思睡和猝倒等癥狀。研究顯示，其病因主要為食欲素缺乏。” FirstLight 3期研究的主要研究者Emmanuel Mignot 博士表示，Oveporexton的3期研究帶來了積極結果，有望使其成為第一個靶向1型發作性睡病潛在病因的食欲素療法，從而變革當前治療模式。
Oveporexton由武田制藥實驗室發現，是一種在研選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，可選擇性地刺激OX2R 以恢復其信號傳導，并改善因食欲素缺乏而導致的1 型發作性睡病（NT1）。
據悉，FirstLight和RadiantLight是全球多中心安慰劑對照研究，旨在評價Oveporexton與安慰劑相比在1型發作性睡病（NT1）患者中治療12周的有效性、安全性和耐受性。
上述研究在19個國家進行，入組工作在6個月內完成。FirstLight研究入組了168例研究參與者，隨機被分配至三個給藥組（每日兩次2mg、每日兩次1mg和安慰劑）之一。RadiantLight研究入組了105例研究參與者，隨機被分配至兩個給藥組（每日兩次2mg和安慰劑）。兩項研究的主要終點是通過清醒維持實驗（MWT，覺醒的標準測量指標）測量的日間過度思睡（EDS）改善。關鍵次要終點包括通過Epworth思睡量表（ESS）測量的EDS改善和每周猝倒發生率（WCR，評價猝倒的指標）。
此外，上述研究還評價了Oveporexton對研究參與者保持注意力的能力、研究參與者的總體生活質量、發作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及Oveporexton的安全性和耐受性。
武田制藥研發神經科學治療領域及開發負責人Sarah Sheikh博士期待，盡早為1型發作性睡病患者提供新的治療，力圖開創一個以患者為中心、多元化治療方式的新時代。
本文鏈接：研究顯示食欲素2型受體激動劑治療1型發作性睡病有效http://m.sq15.cn/show-11-25746-0.html
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