5月19日，美國生物技術公司Prime Medicine宣布，先導編輯技術首次用于治療人類患者。這代表了基因編輯領域的重大突破，意味著首批臨床數據支持這一技術的安全性和有效性。
此次開發的先導編輯療法PM359旨在糾正導致慢性肉芽腫病的基因突變。慢性肉芽腫病是一種危險的疾病，會使包括中性粒細胞在內的多種免疫細胞失去功能。
一名患有慢性肉芽腫病的18歲少年通過靜脈輸注接受了一次劑量的PM359治療。Ⅰ期和Ⅱ期臨床研究數據顯示，PM359耐受性良好，植入迅速，治療一個月后，患者未出現任何嚴重副作用。
治療第15天時，患者58%的中性粒細胞完全恢復了NADPH氧化酶活性；第30天時，66%的中性粒細胞完全恢復了NADPH氧化酶活性，超過了預期的20%的臨床獲益最低閾值，這足以顯著增強該患者的免疫系統。
此外，該患者在接受清髓性預處理后，自體移植的造血干細胞迅速植入。第14天確認中性粒細胞植入，第19天確認血小板植入。值得注意的是，這一速度幾乎是已獲批基因編輯技術的兩倍（在這些相同指標下，已獲批基因編輯技術的中位植入時間分別為第27天和第35天）。
一種功能更強大的基因組編輯技術在一名遺傳性免疫疾病的患者身上進行試驗。圖片來源：英國《自然》雜志官網
英國《自然》雜志網站同日對此成果進行了報道，但相關研究論文尚未在同行評審期刊上發表。報道稱，與CRISPR—Cas9和堿基編輯相比，先導編輯更具通用性和可預測性，能夠以可編程的方式重寫、嵌入或刪除DNA片段。慢性肉芽腫病是一種非常適合進行先導編輯技術的疾病，因為其最常見的基因突變類型可以通過在DNA序列中嵌入兩個缺失的堿基來糾正，這是CRISPR—Cas9和堿基編輯都無法做到的。
先導編輯PM359療法的方案包括取出患者的血液干細胞，對其進行編輯，然后再將其重新注入患者體內。這一過程增加了治療成本和復雜性，因為每位接受治療的患者在接受被編輯的細胞之前，都必須接受嚴格的化療方案，殺死一切殘留的原始干細胞，為編輯后的干細胞騰出空間。
本文鏈接：先導編輯療法開啟人體試驗http://m.sq15.cn/show-11-20853-0.html
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