“兒童矮小癥不僅是身高問題，更是一種需早識別、早干預(yù)的醫(yī)學(xué)疾病，若延誤治療可能影響發(fā)育潛力。家長應(yīng)成為孩子健康的第一守門人，社會各界應(yīng)加強科普、早篩、干預(yù)機制建設(shè)。”近日，在一場題為“兒童生長發(fā)育創(chuàng)新成果發(fā)布暨‘小竹筍’兒童健康關(guān)愛公益項目啟動儀式”上，中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會候任主任委員羅小平指出，兒童生長發(fā)育異常是全身性疾病的早期信號。
據(jù)統(tǒng)計，我國兒童矮小癥患病率約為3%，但接受規(guī)范診療的不足5%。
利好的消息是，此次發(fā)布的怡培生長激素是國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項的課題成果之一，是全新一代的長效生長激素，不僅可實現(xiàn)每周一次給藥，還具備不含防腐劑、免疫原性更低等安全性優(yōu)勢，在保證療效的基礎(chǔ)上起始劑量更低，能有效提升患兒用藥的便利性和依從性。
活動現(xiàn)場（主辦方供圖）
認知率低、就診率低、依從性差
據(jù)了解，怡培生長激素由廈門特寶生物工程股份有限公司自主研發(fā)，是全球首個Y型40kD聚乙二醇長效生長激素，具備獨創(chuàng)結(jié)構(gòu)。該產(chǎn)品在結(jié)構(gòu)、劑型、配方和注射方面全面升級，穩(wěn)定性更強，生物活性更高，半衰期合理延長，一周一次，次拋設(shè)計，智能注射，減少潛在安全性危害，為更多生長激素缺乏癥兒童帶來了全新的治療方案和更多的治療選擇。
“從科研到藥品，從藥品到公益，我們希望用行動回應(yīng)家庭和患兒的真實需求。”特寶生物董事長兼總經(jīng)理孫黎表示，兒童矮小癥長期存在認知率低、就診率低、依從性差等痛點，企業(yè)在解決這些問題上既要靠技術(shù)創(chuàng)新，也要有社會責(zé)任擔(dān)當。
在隨后舉行的捐贈儀式上，特寶生物向中國兒童少年基金會捐贈總額1000萬元的公益基金及其他治療幫扶物資，用于支持“小竹筍”兒童健康關(guān)愛公益項目在全國范圍內(nèi)的落地實施。
中國兒童少年基金會秘書長李忠明在致辭中指出，“小竹筍”項目是積極響應(yīng)國家健康戰(zhàn)略，提升兒童生長發(fā)育領(lǐng)域的科學(xué)干預(yù)水平的重要舉措。該項目將整合各方資源，聯(lián)合醫(yī)療機構(gòu)、專家團隊，開展系統(tǒng)化科普教育，全面提升社會各界對兒童生長發(fā)育規(guī)律的科學(xué)認知；同時針對特殊困難兒童群體實施精準醫(yī)療援助計劃，構(gòu)建“醫(yī)療專業(yè)支持、家庭科學(xué)養(yǎng)育、社會共同關(guān)愛”的三維聯(lián)動機制，為更多面臨生長發(fā)育問題的兒童提供幫助。項目以“小竹筍”為名，寄托著對兒童如春筍般拔節(jié)生長、向陽而生的美好愿景。期待能夠匯聚更多的愛心力量，共同為孩子們的健康保駕護航，推動新時代兒童健康事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
據(jù)了解，“小竹筍”項目將率先在部分城市基層開展試點，結(jié)合學(xué)校、家庭和社會多元場景，為兒童提供精準、溫暖、可持續(xù)的健康支持服務(wù)。
期待讓技術(shù)成果惠及更多兒童
現(xiàn)實中，矮小癥的診斷往往滯后于發(fā)病，很多家長抱有“晚長”“再等等”的心理，導(dǎo)致錯過最佳干預(yù)窗口。羅小平強調(diào)，應(yīng)加強基層醫(yī)生對矮小癥識別能力的培訓(xùn)，推動家庭、學(xué)校、兒保系統(tǒng)建立更常態(tài)化的生長監(jiān)測網(wǎng)絡(luò)。
江蘇省人民醫(yī)院/江蘇省婦幼保健院主任醫(yī)師龔海紅建議，強化生長發(fā)育篩查制度，將身高管理納入常規(guī)兒童健康檔案，推動篩查、轉(zhuǎn)診與治療流程的標準化。
事實上，當前診療路徑中“發(fā)現(xiàn)”這一環(huán)節(jié)仍是最大短板。浙江省醫(yī)學(xué)會兒科分會常務(wù)委員羅曉明認為，應(yīng)依托公益項目和多方協(xié)作，在基層搭建初篩網(wǎng)絡(luò)，推動“能看見、能轉(zhuǎn)診、能覆蓋”的機制落地。
近年來，我國在兒童藥領(lǐng)域不斷推進制度建設(shè)，兒童用藥從“有無”向“好不好”“用得上”加快轉(zhuǎn)變。但從藥物研發(fā)到患者真正獲得治療，中間仍有不少“最后一公里”問題需要解決，特別是在用藥依從性、劑型優(yōu)化、價格可及等方面。
北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心主任史錄文指出，企業(yè)在推動技術(shù)創(chuàng)新的同時，更要注重產(chǎn)品可獲得性和患者使用體驗，真正讓技術(shù)成果惠及更多兒童。
“除了要在產(chǎn)品研發(fā)和技術(shù)路徑上持續(xù)創(chuàng)新，我們還要關(guān)注兒童患者的真實用藥體驗和可及性問題。”孫黎表示，未來將繼續(xù)在定價機制優(yōu)化、用藥指導(dǎo)支持和公益資源協(xié)同方面持續(xù)努力，為更多患兒帶來可持續(xù)的治療支持。
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