我叫佳佳，是一位陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者，也是“PNH病友之家”的創始人。自從2005年被確診為PNH，我便踏上了與PNH近20年的抗爭之路。這其中有剛被確診時的無助與迷茫，也有過治療過程中的絕望與彷徨。當然，也有過得知新藥上市的喜悅與激動，也有過患者之間互助的溫暖與慰藉。
與其他罕見病患者一樣，我的人生的確是從確診的那一刻被“改變”的。但如果一味地問“為什么患病的是我”，只能讓自己的情緒更加糟糕。2007年，我萌生了成立PNH“病友之家”的想法，當時就是希望將我的治療經驗分享給更多的病友，讓他們少走彎路，讓我們“報團取暖”共同找到與PNH抗爭的勇氣和力量。
也正是在2007年，全球第一個補體抑制劑——依庫珠單抗在美國獲批上市，使PNH患者能夠迅速控制溶血、脫離輸血，減少血栓、腎功能衰竭、平滑肌功能障礙等溶血相關的并發癥。但是當時我們也只能“眼巴巴”地望著大洋彼岸發生的事情。
直到2022年11月，依庫珠單抗在我國上市，并于2023年順利納入了國家醫保目錄。這讓我們PNH患者看到了生的希望。不過，但在醫保目錄內罕見病藥物落地時，依然面臨“最后一公里”的障礙，即便進行各種報銷后，我們PNH患者依然要承擔每年2-6萬元的自付費用。這的確是一筆不小的開支，我希望，關于各地開展單獨支付政策能夠考慮PNH患者群體，比如說門診慢病，門診特病的多層次支付，能夠進一步解決大家的費用問題。
在這個過程中，2012年4月15日，在醫學專家、志愿者和媒體朋友們的見證下，PNH“病友之家”正式成立。PNH患者及家屬，以群體的形式，站在了公眾的視野中。在這個“大家庭”，我目睹了病友們面對疾病的恐懼和無助，也見證了他們堅韌不屈、積極向上的生活態度。
如今，PNH“病友之家”已經走過了11個春秋，“大家庭”已經擁有了超過1500名會員。我們為病友們提供了診療信息、教育、科普等全方位的幫助，同時也在推動PNH相關的研究和政策發展上不懈努力。
回想起漫漫求醫路，現在國內誤診和延遲確診問題，仍然不樂觀。但如果期望全社會對包括PNH在內的罕見病都有基本認識，也并不現實。但這并不妨礙我們努力前進的步伐，哪怕多一個人知道，就可能少走一些“彎路”。
PNH涉及的不只是一個個患者，這背后一定是一個家庭。只有我們患者身體好了，小家庭才能好，才有能力回報社會，社會這個“大家庭”才能更好。（《中國科學報》實習生闞宇軒采訪整理）
本文鏈接：患者自述：我與PNH抗爭的那些日子http://m.sq15.cn/show-11-3347-0.html
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