2月29日是第十七屆國際罕見病日，今年的主題是“關注罕見、點亮生命之光，弱有所扶、踐行人民至上”。
全球最大的罕見病數據庫(Orphanet)顯示，目前全球已知罕見病種類超過7000種。其中，出生或兒童期發病的罕見病占比50%~70%。
近10年，全球有關罕見病的臨床前和臨床開發階段的藥物數量不斷增加。數據顯示，從2012年至2022年，全球研發中的罕見病藥物從682個增加至5215個，年增長率為24%。我國研發中的罕見病藥物也從62個增加至840個，年增長率為34%。
然而，罕見病藥物供應保障系統仍存在著“市場失靈”與“系統失靈”問題。部分區域的罕見病患者對納入醫保目錄的罕見病藥物依然存在“最后一公里”的障礙。比如，藥品進院難、用藥難、自負高等困境。
鑒于此，本報記者采訪了全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔教授和華中科技大學同濟醫學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊教授，就當前罕見病患者的用藥支付現狀、罕見病國談藥醫保落地“最后一公里”的痛點難點問題進行了采訪。
提高罕見病患者的幸福度
記者：我國政府關于罕見病患者用藥出臺了哪些政策？
孫潔：近年來，國家層面相繼出臺一系列改革，逐步改善罕見病的診療可及性、藥物可及性以及經濟可及性等問題，包括全國罕見病診療協作網的建立、《罕見病目錄》的發布與更新、罕見病藥物優先用藥審評審批、降低進口關稅、通過醫保談判和國家醫保藥品目錄調整將罕見病藥物納入醫保等。
2016年，《我不是藥神》電影引發公眾對罕見病的廣泛關注。2018年可以說是我國罕見病診療的元年，同年我國公布了《第一批罕見病目錄》共包括121種罕見病。2023年《第二批罕見病目錄》又新增86種罕見病。目前，中國已有207個病種納入罕見病目錄。
特別值得一提的是，國家醫保局自2018年成立以來，加強了對罕見病用藥的支持，加快藥品審批和上市進程，不斷將更多罕見病用藥納入醫保目錄。目前，在國內獲批上市的75種罕見病用藥中超過50種藥品已納入醫保目錄。并且通過醫保談判，至少有26種罕見病用藥平均降價超過50%。
記者：但仍然不可否認，罕見病患者用藥保障依然存在問題。
陳昊：其中一個痛點就是入院難。雖然罕見病用藥被納入了醫保目錄，但一些高值的罕見病用藥受到了支付的限制。醫院作為一個客觀運營的實體，需要考慮資金、用藥的周轉，包括罕見病用藥配備所形成的資金的占壓以及罕見病患者的特有問題。在這種情況下，醫院必須考慮配備罕見病用藥在客觀上形成的負擔。
另外一個痛點就是費用高。即使我國在政策上采取了單列支付以及大病醫保制度等綜合性救助措施，患者長期用藥的自付部分依然較高，存在難以持續規范用藥的情況。
同時，部分地區的醫保等部門也表示，罕見病患者用藥金額大，長期帶病生存會對醫保整體費用產生一定壓力。此外，還會擔心實施特殊政策可能導致“罕見病患者移民”等現象。因此，醫保部門在提高罕見病用藥報銷額度時也會采取謹慎態度。
費用問題是關鍵
記者：那么，我們該如何解決“最后一公里”的問題呢？
陳昊：首先，醫療機構要對罕見病用藥的配備有一個正確的認識。第一，對于醫療機構而言，罕見病患者用藥規模始終是有限的，不可能無限擴張；第二，罕見病用藥的配備應基于醫院具體的診療能力、診療范圍和診療水平等，制定科學、合理的配備。一味地要求所有的醫療機構都配備罕見病藥物是不客觀、不科學且不必要的。而是應該依據罕見病流行病學數據等，將罕見病藥物配備于地區罕見病診療中心。
另外，“雙通道”政策也是國談藥落地保障政策中重要的一環。所謂“雙通道”就是在醫院之外的社會藥房也進行配備。在這種情況下，我們應該既充分發揮醫院的特點，也要注重社會藥房的資源，以形成醫院和社會藥房之間的合理布置和配備。
解決“最后一公里”問題，需要全社會相關部門都應持有科學的預期，包括患者、醫療機構、醫保部門、衛生管理部門等。
記者：這其中，最關鍵的問題就是費用。
孫潔：是的，罕見病用藥費用支付涉及到醫保、商業保險、第三方支付以及個人支付等方面。
對于費用分擔，我們應該逐漸形成對罕見病患者的“基本醫保+單列支付+大病醫保”的三重保障，進而有效降低其長期用藥的負擔。
另外，提升“惠民保”的可持續性以及對罕見病的保障效能。現在各地推出的這六百多款“惠民保”中，多數產品都覆蓋了若干種罕見病的用藥。下一步，我們建議要優化惠民保，可以對地方高發的一些重特大疾病（罕見病）進行二次分組，在此基礎上進行醫保、大病保險之后的第三次報銷。
我們應該在將罕見病和重特大疾病納入商業健康險的背景下，將惠民保細分并拉開價格差距，對需求比較大的部分患者，提供分層次的保障。否則以低保費、低門檻、高保額、高保障為特點的惠民保很難具有持續性。
支付模式仍需要不斷探索
記者：在罕見病患者用藥支付保障方面，我國哪些地區有可借鑒的經驗？
陳昊：對于罕見病的保障，國家基本醫保做了積極的探索，比如將更多罕見病用藥納入保障范圍，并在地方醫保制度中采用單列支付、大病救助和保險延伸等措施，在滿足醫保管理要求的情況下進一步報銷延伸。
國內很多地方都做了先期的探索，比如青島、深圳、浙江、江蘇等。青島針對部分罕見病高值用藥開展談判，降低相應的價格和費用，同時地方財政提供支持，拿出一部分費用對談判的用藥進行保障。深圳則通過出資購買商業性保險作為基本醫保的補充，解決一部分罕見病用藥保障的問題。而在江蘇和浙江則探索了罕見病專項基金的模式，確保患者權益得到尊重。
但各地的探索各有特點，還未出現非常完美或具有強烈推廣意義的做法。
孫潔：的確，國內現在各個地方有不同的模式。但總體上，這與當地經濟發展水平緊密相關。在經濟較為發達、財力充裕的地區，相對的探索更為深入，保障能力也更強。我認為，罕見病保障的理想模式是，個人自費部分可以設定一個封頂，超出部分由社會和政府、企業、捐贈及慈善等多方共同分擔，這或許是我們未來努力的方向。雖然現階段不一定能實現，但從醫保的國際共識來看，罕見病的個人自費封頂是一個值得探討的目標。
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