“有時候想想，生命真的挺脆弱的，說沒就沒了。”
在醫學研究領域浸淫30年后，深圳理工大學合成生物學院教授連祺周由衷地發出這句感慨。
這種感受，連祺周在20世紀90年代就曾有過。彼時，他還是一名正在進修讀博的臨床醫生，立志于通過學習心臟移植技術，挽救更多的心臟病人。
然而，命運并沒有讓連祺周實現這個夙愿，而是讓他進入了另一片此前從未有人跨越的“雷區”——攻克“異染性腦白質營養不良癥（MLD）”這一世界性醫療難題。
如今的連祺周，不僅憑借基因和干細胞技術成功實現了突破，還在不久前將相關成果進行了產業轉化，涉及合同金額超過3億元。
“醫療技術本身就具有產業化基因，其終極目的就是讓生命不再那么脆弱。”連祺周說。
連祺周在進行模擬生產流程驗證 受訪者供圖
幾經“轉行”，只為救人
作為一種發病率僅有五萬分之一的罕見病，MLD的致病原理并不復雜。“簡單說，就是由于基因缺陷等原因，導致人體內缺乏某種可以分解特定脂肪物質的酶。”連祺周告訴《中國科學報》，這會導致此類脂肪物質大量堆積在人體的神經系統中，特別是腦部，并不斷壓迫、侵蝕神經組織，進而引起脫髓鞘、神經炎癥和神經變性，表現出進展迅速的神經退行性疾病臨床癥狀，直至危及生命。
即便是在當下，MLD也是一種極難治愈的疾病，甚至可以說，一旦進入發病期，患者幾乎沒有生還的可能。而在20世紀90年代，準備讀博深造的連祺周，壓根兒沒想到自己將來會和這個世界難題來一場“正面對決”。
事實上，促使連祺周讀博的原因，是身為心血管科臨床醫生的他，曾親眼目睹身邊朋友乃至家人因為心臟問題猝然離世。這讓他在感傷之余，產生了學習心臟移植等先進技術的想法。
當時，連祺周在哈爾濱醫科大學附屬醫院一邊讀博，一邊鉆研技藝。然而，他很快發現心臟移植在當時面臨一個很大的問題——嚴重缺乏器官提供者。
這是一個單憑個人努力無法克服的困難。無奈之下，連祺周將科研重點轉向了當時剛剛興起的心臟介入治療，并以此挽救了很多病人的生命。
慢慢地，連祺周又發現了一些問題。
“以心肌梗塞為例，通過治療，患者的急性死亡率大大下降，但心梗過程中死掉的心肌沒辦法再生，使得很多病人慢慢發展為心衰，患者在5年內死亡的比例甚至達到50%。”連祺周說。
又一道難題擺在他的面前。
恰在此時，他得知國外有科研人員利用基因和干細胞技術培植老鼠的心肌組織再移植進其體內，從而規避排異性等一系列問題，完美替換“死”掉的原組織。這項技術給了連祺周很大的“刺激”。然而，作為一名臨床醫生，搞心肌再生的嘗試很難。“你的手術必須完全按照醫療指南操作，很難有大膽的創新研究。”
此時，連祺周覺得自己要去學一點新東西，“否則救不了更多人”。
被中國科學家攻克的“絕癥”
在博士畢業并做了兩年主治醫生后，連祺周在2001年前往新加坡從事博士后研究。此后近20年間，他在荷蘭、英國以及我國香港地區輾轉多家科研機構，持續進行基因以及干細胞治療的研究，從一開始連如何培養干細胞都很生疏的科研新人，慢慢成長為細胞治療以及基因治療領域的“大咖”。
在這一過程中，他的研究重點慢慢從“心臟”轉移到“大腦”。
“兩者看似差別巨大，但底層邏輯是一樣的。”連祺周告訴《中國科學報》，MLD之所以發生，其根本原因在于人體缺乏分解脂肪組織的酶。“既然如此，我們通過干細胞進行基因修復及基因編輯，再將可以產生這種酶的干細胞植入人體內部，使其能自發性分解多余脂肪組織，不就可以起到治療效果嗎？”
原理看似簡單，但將原理變成實際，連祺周卻用了整整15年。在此期間他取得了一系列重要成果，但知道的人并不多。直到2024年，一個兩歲瑞典小女孩的到來，才讓更多人注意到了他。
這個小女孩名叫愛瑪，一歲時便被診斷為MLD，兩歲時因MLD造成視神經受損，雙腳內翻且不能自行站立。她的父母在歐美各國四處求醫問藥，均以失敗告終，這意味著愛瑪幾乎沒有了生存希望。
然而，一個偶然的機會，愛瑪從事醫務工作的父親看到了連祺周相關研究的論文。抱著試試看的心理，他們一家來到連祺周合作的多中心臨床研究單位之一——廣州婦幼兒童醫療中心。
2024年8月30日，愛瑪第一次住院。在經歷采集自體造血干細胞、中心靜脈置管術、清髓預處理后，10月9日，醫院成功將基因功能修復后的自體造血干細胞回輸到愛瑪體內。
2024年10月25日，曾被宣判“死刑”的愛瑪順利出院。該案例經媒體報道后，人們才意識到，曾經被認為是“絕癥”的MLD在中國科學家幫助下，患者可以重獲新生。
“愛瑪并不是我們治療的第一例病人。我們曾治愈了數名已經發病的MLD青少年患者，而且進行了最長近10年的安全性和有效性隨訪研究。”連祺周的語氣頗為自豪，“可以說，我們跨越了一個前人不曾跨越的腦病治療‘雷區’。”
醫療行業不能只靠“砸錢”
直到今天，連祺周還和愛瑪一家及當地醫生保持著密切溝通。隨著人們對其研究關注度的提升，越來越多的企業找到連祺周，希望能推動相關成果的落地轉化。
對于這件事，連祺周有自己的打算。
“醫療技術成果的轉移轉化是理所應當的，否則便背離了救死扶傷的科研初衷。”他說。但也正因為醫療技術“事關人命”的特殊性，使得挑選合適的合作伙伴成為一件更重要的事情。
連祺周坦言，這些年有很多企業愿意出巨資換取技術，但其中一些并不是“圈內人”，甚至與醫療行業完全不沾邊。對于這些企業，他都一一婉拒。
“在挑選合作伙伴方面，我最看重的是對方的誠意，也就是他們是否真的將該技術的產業化作為一項事業，而不是僅僅玩一場資本‘游戲’。”連祺周說，此外，醫療行業并非單純靠“砸錢”就能搞好，“我希望對方能對這一行業有深入理解，畢竟技術轉移之后，我們仍希望與企業共同合作，持續進行技術的優化與改進”。
秉持著這樣的理念，連祺周在一番“精挑細選”之后，終于找到了“意中人”，并在不久前將全套技術進行了產業化轉移，涉及合同金額超過3億元。
連祺周告訴記者，MLD作為代表性的遺傳性腦白質罕見病，目前市場需求缺口龐大。預計至2029年，MLD治療市場規模將達到49.2億美元，年復合增長率6.2%。
“巨大的市場空間下，我們越發需要保持冷靜。醫療技術的產業化除了要看市場前景和企業發展外，更要看技術能不能最大限度發揮治病救人的價值。這才是作為一名醫學科學工作者最應該考慮的事情。”連祺周說。
本文鏈接：用基因“搭橋”，他跨越腦病治療“雷區”http://m.sq15.cn/show-11-23635-0.html
聲明：本網站為非營利性網站，本網頁內容由互聯網博主自發貢獻，不代表本站觀點，本站不承擔任何法律責任。天上不會到餡餅，請大家謹防詐騙！若有侵權等問題請及時與本網聯系，我們將在第一時間刪除處理。
上一篇： 一位大學老師和一群眼睛清澈的孩子
下一篇： 新時代的科學家需要具備哪些素質？