近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予我國自主研發的創新管線產品 MTS-105 孤兒藥資格認定（ODD），適應癥為肝細胞癌（HCC）治療。
FDA 孤兒藥認定旨在鼓勵針對適應癥患者人群少于20萬的罕見疾病藥物研發并相應設立特殊激勵政策。獲得 ODD 的候選藥物可享受包括臨床試驗稅收抵扣、注冊費用減免、快速監管審批通道以及在藥品獲批后享有最長七年的市場獨占期等多項政策激勵。
據悉，MTS-105由劑泰科技自主研發，是業內首創（FIC）的 mRNA 編碼雙特異性抗體（TCE，T細胞銜接器）肝細胞癌治療候選藥物，有望從根本上解決傳統基于蛋白的雙特異性抗體在實體瘤療效不理想的難題，成為全球首款mRNA編碼TCE實體瘤療法。目前，MTS-105已進入臨床開發階段。
MTS-105通過劑泰科技自研的肝臟高特異性 LNP （納米脂質顆粒）遞送系統完成精準遞送，采用“特洛伊木馬”策略，mRNA被肝細胞攝取后在體內原位大量編碼并分泌雙特異性抗體，高效滲透進入肝癌組織后，實現在腫瘤內部誘導T細胞激活并殺傷腫瘤。
研究數據顯示，MTS-105在小鼠、大鼠和食蟹猴模型中，肝臟藥物暴露量顯著高于血漿，組織特異性藥物富集顯著優于抗體性TCE；在食蟹猴實驗中，所有受試動物在測試劑量下均耐受良好，未出現嚴重不良反應，其獨特的緩釋特性可支持每周一次給藥；小鼠模型數據顯示，組織內暴露量顯著增加，在低至0.15μg劑量下試驗小鼠實現100%完全緩解，腫瘤完全清除，而對照組的抗體性TCE在1 mg/kg（約20微克）劑量下僅表現出約50%的腫瘤生長抑制；MTS-105治愈（無瘤）小鼠在再次接種新腫瘤后仍保持無瘤狀態，顯示出長期免疫記憶效應。
據了解，肝癌是全球常見的惡性腫瘤，其死亡率較高，大約90%的原發性肝癌是肝細胞癌。臨床現有療法局限顯著，晚期一線靶向藥客觀緩解率僅2%-3%，生存期改善有限；免疫單藥或聯合方案響應率不足20%，且患者容易出現耐藥。肝癌患者迫切需要更高效、低毒的創新療法。
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